Ušli jsme dlouhou cestu, říká o aktuálních možnostech léčby i péče prezident EHC

Moderní medicína je do značné míry mezinárodní záležitostí, alespoň pokud jde o západní a střední Evropu. V případě léčivých přípravků to znamená, že když se nové léky dostanou třeba k francouzským pacientům, měli by je zhruba ve stejné době dostat i ti čeští. Platí toto pravidlo i v případě léčby hemofilie? Jsou potřeby pacientů v Evropě, a tedy i v ČR dostatečně naplněné? A do jaké míry se mohou konkrétní jedinci s hemofilií rozhodnout, jakou léčbu zvolí? Nejen na tyto otázky českých pacientů odpovídal při příležitosti Světového dne hemofilie (17. dubna) prezident Evropského hemofilického konsorcia (EHC) Declan Noone. 

Za posledních 20 let se v České republice významně zlepšily možnosti léčby osob s hemofilií. Pro naše pacienty jsou nyní dostupné léčivé přípravky, které zahrnují faktor s prodlouženým poločasem rozpadu (EHL) i nefaktorovou léčbu. V souvislosti s moderní terapií se výrazně zvýšila i kvalita života hemofiliků. Dá se říct, že v současnosti je péče o jedince s hemofilií srovnatelná ve všech evropských zemích?

Úroveň léčby se během posledních 20 let v západní i střední Evropě jednoznačně zlepšila. Když jsem se poprvé více zapojil do (hemofilické) komunity, v západních zemích byla dostupná dobrá domácí péče a u malého počtu pacientů začala být předepisována profylaxe, což se týkalo zejména dětí v blízkostí léčebných center. Spotřeba faktoru VIII (FVIII) ve střední Evropě v tu dobu činila 0,5–2 jednotky na pacienta, kdy lze říci, že jedna jednotka byla nezbytná jen pro přežití – zvládnutí akutních stavů.

Dnes je domácí léčba standardem, profylaxe je dostupná pro všechny děti a rychle se zvyšuje také počet dospělých s profylaktickou léčbou. Nové minimum pro spotřebu faktoru v evropských doporučeních odpovídá čtyřem jednotkám na osobu, přičemž mnoho zemí spotřebuje dvoj- až trojnásobek minimálních doporučení. Ušli jsme opravdu dlouhou cestu, ale pořád nejsme na konci. Stále jsou některé země či jejich oblasti, kde není dostupné ani doporučené minimum léků, a nás čeká hodně práce ujistit pacienty s krvácivými nemocemi, že léčba, kterou potřebují, bude dostupná.

Léčba hemofilie je pravděpodobně nejvíce rozvinutá

Daří se se zdravotními pojišťovnami napříč evropskými státy vyjednat plné pokrytí hemofilické léčby? Je typické, že jsou hrazeny obě, faktorová i nefaktorová léčba, či bývají tyto úhrady limitované?

Systém přijetí nových léků na trh, jakými jsou EHL přípravky a nefaktorová terapie, se liší. Nicméně většina zemí střední a západní Evropy již pozoruje výrazný nárůst užívání těchto nových léčiv. Cílem je zlepšení úrovně péče o hemofiliky.

Myslíte si, že dostupnost hemofilické léčby je srovnatelná s péčí o pacienty s jinými vzácnými nemocemi?

Ve srovnání s řadou jiných vzácných onemocnění je léčba hemofilie pravděpodobně nejvíce rozvinutá. Hemofilie a další krvácivé nemoci jsou z pohledu biologické komplexnosti poměrně jednoduchá onemocnění. Pacientům chybí jedna bílkovina, a pokud ji v dostatečné míře přímo nahradíte, může být dané onemocnění dobře kontrolovatelné. Máme k dispozici několik (farmaceutických) společností a řadu léčivých přípravků, jež pomáhají zlepšit dostupnost léčby. V posledních deseti letech již používáme inovativní léky, jako je nefaktorová léčba a EHL přípravky, jež zlepšují úroveň péče ještě hladším způsobem. Naopak u vzácnějších krvácivých onemocnění nemáme dostatečný přístup k adekvátní léčbě a například u von Willebrandovy choroby je i navzdory tomu, že se jedná o nejčastější krvácivou chorobu, typické poddiagnostikování a nezajištění dostatečné léčby.

Pacient by se měl podílet na výběru léku

Pokud jde o komunitu hemofiliků a jejich léčbu, jaké potřeby zůstávají v současné době nenaplněné – ať už se týkají jedinců s hemofilií, lékařů, či ostatních poskytovatelů zdravotní péče? Respektive jaká jsou nejčastěji diskutovaná témata v evropské hemofilické komunitě s ohledem na dostupnost léčby?

Jedna z mých vzpomínek v souvislosti s touto komunitou se váže na kongres Světové hemofilické federace v Paříži, který se uskutečnil před více než deseti lety. Tehdejší prezident (World Federation of Hemophilia) Mark Skinner hovořil o možnosti navýšit léčbu do té míry, kdy by každý pacient dosáhl minimální hladiny faktoru nad 5 %. Dokonce vznesl myšlenku, že by bylo možné se dostat až na 15 %.

V současné době lze s EHL přípravky snadno dosáhnout minimální hladiny faktoru ve výši 5 %. Toto doporučení má vést k dosud nenaplněné jasné ochraně kloubů. Nefaktorová léčba a EHL produkty faktoru IX mají potenciál dosáhnout hladin blízkých oněm 15 % s cílem omezit traumatická krvácení a subklinická krvácení.

Tento cíl ovšem, v závislosti na typu léčby, zatěžuje pacienty zvýšeným množstvím injekcí. To ovlivňuje jak adherenci (dodržování léčby pacienty), tak žilní přístup, fobii z jehel a bolest. Pokud budeme pomocí léčby schopni zlepšit ochranu pacientů, aniž bychom zvyšovali jejich zátěž samotnou aplikací, dojde k naplnění nejzákladnější potřeby této komunity. Tím by bylo možné posunout onemocnění na vedlejší kolej a zaměřit se nikoliv na riziko krvácení, ale na možnost prožít kvalitní život. 

Co podle vás hraje klíčovou roli při rozhodování o výběru, případně změně léčby? Myslíte si, že doporučení by měla více reflektovat pacienta a jeho potřeby v reálném životě? Jak moc by měla být léčba pacientovi tzv. šita na míru, například zlepšit jeho ochranu během fyzických aktivit?

Myslím, že se jedná o velmi osobní otázku. Někteří lidé mají velmi dobrý žilní přístup a potřebují vysokou hladinu ochrany pro své aktivity či mají velmi zničené klouby. Jiní mají špatný žilní přístup a mohou mít menší zájem být fyzicky aktivní, tedy usilují zejména o to, vyhnout se krvácení. A pak máte celé spektrum mezi tím. Každý jednotlivý pacient by měl proto zvážit, co je důležité právě pro něj a jak může získat léčbu, která mu vyhovuje.

Jak moc je v Evropě typické, že pacienti mají vliv na léčebná rozhodnutí a na výběr léčebného přípravku?

Evropské hemofilické konsorcium a Světová hemofilická federace mnoho let zdůrazňují, že pacient by se měl podílet na výběru léčivého přípravku a zvolené péče. Toto se může odehrávat na osobní úrovni, kdy lékař pacientovi nabídne léčebné možnosti a pak je s ním prodiskutuje, či na národní úrovni cestou národních hemofilických uskupení a speciálních komisí. Při výběru léčby je klíčové probrat otázku její bezpečnosti, účinnosti a kvality. 

Rozhodnutí účastnit se klinické studie je velmi osobní

Pokud jde o nové léčebné přípravky vstupující na trh, měli by být pacienti s hemofilií otevřeni účasti v klinických studiích, které testují tyto léky? Jaké jsou plusy a minusy účasti ve studii?

Klinické studie jsou důležité v každé léčebné oblasti a my jsme aktuálně svědky toho, že se objevují stále modernější možnosti, jak ovlivnit hemofilii. Myslím si, že je klíčové mít na paměti, že informace a odpovědi týkající se jednotlivých terapií nejsou vždy jasné, ve studii není garance jasného zlepšení nemoci.

Nicméně u hemofilie a dalších krvácivých onemocnění se můžete vždy vrátit ke své původní medikaci. Jsem velmi vděčný pacientům v naší oblasti, že (díky účasti ve studiích) udělali důležitý krok nápomocný pokroku vědy, jenž vylepší prognózu nejen naší generace, ale i těch budoucích. Rozhodnutí účastnit se studie je vždy velmi osobní. V některých zemích jsem byl svědkem, že se setkali zástupci léčebného centra a pacientských organizací s cílem představit studii celé skupině. Poté probíhaly diskuze v malých skupinách či ve dvojicích a na konci opět v rámci celé skupiny pro případ, že by se objevila otázka, která pacienty dříve nenapadla. Takový postup pomáhá vyrovnat se s očekáváními a měl by být podporován.

(eza)

Declan Noone

Declan Noone je současný prezident Evropského hemofilického konsorcia (The European Haemophilia Consortium – EHC), tedy neziskové organizace, která zastupuje celkem 47 národních pacientských organizací sdružujících osoby se vzácnými nemocemi krevní srážlivosti, tedy zhruba 90 tisíc pacientů. Declan Noone je sám hemofilik, do funkce byl zvolen v roce 2019. Od svého dospívání je zapojen v Irské hemofilické společnosti, velmi intenzivně se podílí na tom, aby se právě pacientská organizace mohla podílet na rozhodování týkajících se léčby hemofilie. Současně také podporuje extenzivní edukaci pacientů. Declan Noone i aktivně participuje ve Světové hemofilické federaci (World Federation of Hemophilia – WFH). 

M-CZ-00002370